专访赛业生物于婧博士：深耕临床前药效评价，凭借全链条硬核实力成为药企研发决策伙伴

Q1：作为赛业生物体内药效平台负责人，请您介绍平台的战略定位，以及在公司创新药服务体系中承担的核心价值。

于婧博士：体内药效平台在赛业生物创新药服务体系中的定位，可以从三个层面来看：

第一，它是创新药从候选分子走向临床前决策的关键验证平台。无论是抗体、双抗、ADC、TCE、细胞治疗、基因治疗，还是小核酸药物，最终都需回答一个核心问题：该药物在体内是否真正有效，是否具备进一步开发的价值。体内药效数据，往往直接影响客户是否推进候选分子、是否优化给药策略、是否进入IND前研究。

第二，它是赛业生物模型资源与药物研发应用之间的转化平台。赛业生物在基因编辑动物模型、人源化模型、疾病模型方面有长期积累，而药效平台的价值，是把这些模型真正用于药物评价场景中，帮助客户解决具体研发问题，而不是停留在“模型供应”。

第三，它也是面向Biotech和Pharma的一体化服务平台。我们不仅做实验执行，更希望从模型选择、方案设计、数据解读到下一步研发建议，为客户提供完整的体内研究解决方案。

所以，如果用一句话概括：体内药效平台的核心价值，就是将赛业生物的模型优势、技术平台优势和项目交付能力相结合，助力创新药客户获得更可靠、更能支持药物研发决策的体内药效数据，从而让客户更好地实现研究目的。

Q2：您认为当前临床前药效评价的行业痛点是什么?赛业生物体内药效平台如何针对性解决这些痛点?

于婧博士：我认为当前临床前药效评价主要有四类痛点：

第一是模型相关性不足。很多传统模型可以看到肿瘤体积下降或疾病评分改善，但它是否真正反映人类疾病机制、是否适合评价某一类新型药物，这是客户最关心的问题。尤其在肿瘤免疫、自身免疫、复杂生物药领域，传统小鼠模型与人体免疫系统之间存在明显差异。

第二是方案设计与药物机制脱节。不同药物类型对模型、给药周期、检测终点的要求完全不同。比如普通抗体、TCE、ADC、PD-1激动剂、小核酸，药效逻辑和风险点并不一样。如果只是套用标准模板，很容易得到“看似完成、但解释力不足”的数据。

第三是项目变量多、波动大。体内药效项目涉及动物批次(如雄激素脱发模型)、模型建立、给药、采样、检测(如血糖检测)、数据统计等多个环节，任何一个环节的波动都可能影响最终结果。

第四是数据解读不足。客户真正需要的不是一张肿瘤生长曲线，而是知道这个结果说明什么，下一步是否值得推进，是否需要调整模型、剂量、联合用药或检测指标。

赛业生物体内药效平台针对这些痛点，重点做三件事：用更匹配药物机制的模型，提高转化相关性;用更系统的方案设计，提高数据解释力;用标准化质量体系和复盘机制，提高交付稳定性。

Q3：平台强调“完整体内药效解决方案”，能否具体阐述平台的核心能力矩阵，以及与传统药效服务的区别?

于婧博士：我们说“完整体内药效解决方案”，不是简单地把几个实验项目打包，而是围绕药物研发问题，形成一个从前端设计到后端解读的完整闭环。

第一层能力是疾病模型与人源化模型能力。平台覆盖肿瘤及肿瘤免疫、代谢及心血管、自身免疫三大方向，包括CDX、PDX、原位瘤、转移瘤、炎症、自免、代谢疾病模型，也包括PBMC和HSC免疫系统人源化模型，以及特定靶点或通路的人源化模型。

第二层能力是药物类型适配能力。我们服务的不只是传统小分子或普通抗体，也包括双抗、ADC、TCE、细胞治疗、in vivo CAR、基因治疗、小核酸等复杂药物形态。不同药物形态的评价逻辑不同，我们会围绕作用机制设计模型和终点。

第三层能力是多维终点检测能力。除了常规肿瘤体积、体重、生存期、疾病评分，还可以结合流式、qPCR/ddPCR、病理、IHC/IF、PK/PD、免疫细胞浸润、靶点表达、利用ELISA/CBA/MSD等技术进行细胞因子读数等等。这是一套完整的赋能临床前药理药效研究的体外检测能力体系。

第四层能力是项目管理与数据解读能力。我们强调“帮助客户实现药物研发环节的目标”，这个过程中不仅仅是执行实验方案，包括真正理解客户项目的目标，帮助客户把控实验方案能否实现目标，过程中是否有风险，产生的数据如何解读，而不是简单地交付原始数据。

与传统药效服务相比，我们的区别在于：传统服务更偏“按方案执行实验”，而完整解决方案更强调“围绕研发决策设计实验，帮助客户项目落地、成就客户”。

Q4：与行业同类平台相比，赛业生物体内药效平台最显著的差异化优势体现在哪些方面?核心竞争力是什么?

于婧博士：我认为赛业生物体内药效平台的差异化优势主要体现在三个方面。

第一是模型资源与药效应用的深度融合。赛业生物长期积累了丰富的基因编辑模型、人源化模型和疾病模型资源。体内药效平台的优势，是能够把这些模型真正转化到药物评价场景中，帮助客户选择合适模型，而不是简单提供动物。

第二是在人源化模型和复杂生物药评价方面的经验积累。目前肿瘤免疫、TCE、双抗、ADC、in vivo CAR、PROTAC等方向，对模型要求越来越高。我们在PBMC、HSC免疫系统人源化模型，以及相关肿瘤和自免药效评价中积累了比较系统的经验。

第三是跨平台协同能力。赛业生物不只有体内药效平台，还有模型、抗体发现、PK/PD、病理、分子检测等能力。对于客户来说，这意味着我们可以把候选分子验证、模型选择、体内药效、机制分析、PK/PD和病理分析等整合起来，减少客户多平台沟通成本，提高研发效率。

所以我们的核心竞争力不是某一个单点技术，而是：以模型为基础、以药效评价为核心、以多平台协同为支撑的体内转化研究能力。

Q5：人源化模型、肿瘤免疫、复杂生物药(双抗/ADC/TCE)是当前热点，平台在前沿药物评价方面有哪些成熟经验与成功案例?

于婧博士：这几年客户需求的变化非常明显。以肿瘤业务线为例，传统的CDX、PDX模型依然非常重要;以代谢业务线为例，很多减重药物的临床前评价仍然会使用DIO小鼠或大鼠模型。这些经典模型仍然是药效评价的基础。

但与此同时，客户越来越关注一个更深层次的问题：这个模型的临床相关性如何?它能不能更真实地反映药物在人体内的作用机制?

比如在肿瘤免疫治疗领域，客户会进一步关注：这个动物模型是否能够反映人类免疫系统?是否适合评价TCE、双抗、ADC或in vivo CAR等复杂药物?除了看到肿瘤抑制效果，是否还能提供药理机制层面的解释?

在人源化模型方面，我们主要围绕两类模型开展应用：一类是免疫系统人源化小鼠模型，另一类是基因人源化小鼠模型，例如赛业生物的HUGO-GT®系列小鼠。

免疫系统人源化小鼠目前更多应用于肿瘤免疫治疗研究，并且正在逐步延伸到自身免疫性疾病药物评价中。通过免疫系统人源化小鼠，尤其是赛业生物特色的ProF小鼠，我们可以在小鼠体内重建更完整的人源免疫系统，用于评价TCE、in vivo CAR-T、免疫检查点药物，以及细胞因子联用或多功能双抗药物等前沿药物形式。

而基因人源化小鼠，则在靶向人源蛋白或人源核酸序列的药物评价中发挥着越来越重要的作用。除了抗体、双抗等需要识别人源靶点蛋白的药物，近年来在代谢和心血管领域，小核酸药物的发展势头也非常迅猛，例如ASO、siRNA等。对于这类药物，模型选择不能只看“是否完成了基因人源化”，还需要进一步确认人源化替换区域是否覆盖药物的实际结合序列或作用区域。

因为小核酸药物通常依赖特定核酸序列进行靶向识别，如果人源化区域没有覆盖药物结合位点，即使模型名义上是基因人源化模型，也可能无法真实反映候选药物对人体靶序列的作用效果。

因此，在这类项目中，我们会综合评估靶基因人源化策略、序列覆盖范围、组织表达特征、药物作用机制和终点检测体系，确保模型选择真正服务于药效评价和研发决策。

Q6：体内药效项目周期长、变量多、风险高，平台建立了怎样的质量管控与标准化体系，保障数据可靠、交付稳定?

于婧博士：体内药效项目周期长、变量多，所以质量控制不能只放在实验结束后，而要贯穿项目全流程。

第一，在实验前，我们会做方案评审和风险评估，这个阶段是非常重要的，我们要充分理解客户的实验目标，用我们的专业帮助客户实现目标。很多时候客户希望实现一些指标的采集，我们要从专业角度评估是否可以达成，有没有风险，很多风险如果前期没有识别，后期很难补救。

第二，在实验中，我们强调关键节点监控。比如动物状态、模型构建的周期及表型、给药记录、体重变化、采样质量、样本保存和流转记录等。对所有的项目，我们每周会设置阶段性review，及时判断项目进展是否正常，是否有科学层面和项目进度方面的风险。

第三，在实验后，我们不只是统计数据，而是结合模型状态、实验过程和检测结果进行综合解读。对于异常数据，我们会追溯过程记录，判断是模型本身波动、动物个体差异、操作因素，还是药物机制相关现象。

第四，我们通过SOP、培训、考核、项目复盘和案例库沉淀，把经验不断标准化。因为真正稳定的交付能力，不是依赖某一个人的经验，而是依赖一套完善的体系。

可以说，我们的质量方针是“为生命科学和药物研发提供可靠、优质、先进的工具与服务”。我们通过标准化规范实操流程，以全周期管控保障管理项目交付稳定性。

Q7：项目异常、动物波动、结果偏离是行业常态，平台在风险预判、异常处理、复盘改进方面有哪些机制与经验?

于婧博士：体内研究中，会出现动物波动、模型不均一、疾病评分差异、肿瘤生长偏快或偏慢等情况。成熟平台的价值不是承诺“不会有异常”，而是要具备风险预判、快速判断和复盘改进能力。我们主要从三个层面处理：

第一是前置风险预判。比如某些细胞系成瘤不稳定，某些人源化模型存在GVHD窗口限制，某些自免模型个体差异较大，某些药物可能带来体重下降或细胞因子释放风险。这些在方案设计阶段就要提前告知客户，并设计备用策略。

第二是过程中的动态监控。项目执行过程中，如果发现肿瘤生长偏离预期、动物状态异常、模型评分波动，我们会及时内部评估，并与客户沟通是否需要调整分组、给药节点、终点采样或观察周期。

第三是项目后的复盘沉淀。我们会分析异常发生在哪个环节，是模型特性、操作问题、方案设计问题，还是客户药物本身特点。复盘结果会进入后续方案设计和SOP优化。

我比较强调一点：异常不可怕，不复盘才可怕。一个药效平台的成熟度，很大程度上体现在它面对异常时是否专业、透明、可追溯，并且能否把异常转化为下一次项目的经验。

Q8：专业团队是体内药效平台的核心资产，您如何搭建团队、塑造文化、培养人才，以支撑高难度、高质量项目交付?

于婧博士：刚才我们提到，要通过标准化体系保障操作执行的稳定性，通过过程管理保障项目交付的稳定性。但无论是标准化还是过程管理，最终都需要由人来落实。所以，对体内药效平台来说，团队确实是最核心的资产。再好的模型、设备和技术平台，最终都要靠团队把实验设计好、执行好、分析好、解释好。

在团队建设方面，我们逐步建立了一套人才培养体系。即使是刚从学校毕业的年轻同事，加入平台后，经过系统培训、项目实践和持续带教，也能逐步找到自己定位，建立专业能力，并在工作中获得成就感和成长感。

当然，在这个过程中，能力培养很重要，价值观同样重要。过去几年，我们团队在发展过程中逐渐形成了四个关键词：专业、责任、担当、进取。

1.专业，是基础。药效评价不是简单的机械操作。团队成员需要理解疾病机制、药物机制、模型特点和数据逻辑。只有真正理解“为什么做”，才能把实验做对、把结果解释清楚。

2.责任，是底线。体内药效项目周期长、成本高，客户每一个候选分子背后都有大量研发投入和关键决策压力。因此，我们必须对每一个数据点、每一次操作、每一个异常记录负责。

3.担当，是态度。项目出现风险或异常时，团队不能只停留在“发现问题、汇报问题”，而要主动分析原因、提出解决方案，并推动问题闭环。复杂项目越多，越需要团队具备主动承担和解决问题的能力。

4.进取，是持续成长。现在新药形态变化非常快，从抗体、双抗、ADC，到TCE、in vivo CAR、小核酸，药效评价的逻辑也在不断变化。团队必须持续学习新机制、新模型、新方法，才能跟上行业发展和客户需求。

在人才培养上，我们希望团队成员不只是从“不会做”成长到“会执行”，而是进一步成长为会设计、会判断、会复盘、会与客户交流的复合型人才。我们最终希望打造的，不是一支单纯的实验执行团队，而是一支真正的新药研发支持型团队。通过专业能力、责任意识和持续进取，帮助客户解决问题、实现目标，也在成就客户的过程中成就团队自身。

Q9：从行业趋势看，未来3–5年临床前药效服务将呈现哪些变化?赛业生物药效平台如何提前布局、把握机遇?

于婧博士：未来3–5年，我认为临床前药效服务会有几个明显变化：

第一，药物形态会更加复杂。抗体类药物、细胞治疗药物、基因治疗药物等都会持续发展。特别是invivo CAR类药物，ADC、双抗和TCE方向，全球管线和交易活跃度都很高，国内创新药企业也在这些领域持续加速。

第二，客户对模型转化相关性的要求会更高。传统模型仍然重要，但在免疫相关药物、自免药物、复杂生物药中，人源化模型、靶点人源化模型、多维机制读数会越来越关键。人源化小鼠市场增长，也反映了肿瘤免疫、感染、药物发现等领域对更具转化相关性模型的需求。

第三，药效评价会从“证明有效”走向“解释为什么有效、如何更好地开发”。客户不仅要看到TGI或疾病评分改善，还希望结合PK/PD、靶点或受体占有率、免疫微环境、病理变化等，支持剂量选择、适应症选择和联合用药策略。

第四，CRO服务会更一体化。全球和中国生物医药CRO市场仍在增长，预临床CRO也被认为是增长较快的细分领域之一。这意味着客户会更倾向选择能提供模型、药效、检测、PK/PD、病理和数据解读闭环的平台。

赛业生物药效平台的布局，就是围绕这几个趋势：持续强化人源化模型应用、复杂生物药评价、PK/PD整合、多维机制检测和跨平台协同能力。

Q10：抗体药物、双抗、ADC、基因治疗、小核酸等赛道快速发展，平台如何与赛业生物模型、抗体、PK/PD、病理等业务深度协同，形成一体化服务闭环?

于婧博士：这个问题非常重要。因为现在客户的研发问题往往不是单一平台能解决的。以抗体药物为例，客户可能从靶点验证、抗体发现、体外筛选开始，随后需要进入体内药效评价，再进一步结合PK、PD、病理和机制检测，判断候选分子是否值得推进。这个过程如果由多个供应商分散完成，沟通成本高，数据衔接也容易出现断点。

赛业生物的优势，在于可以形成一体化闭环。模型平台可以提供疾病模型、靶点人源化模型、免疫系统人源化模型;抗体平台可以支持抗体发现和候选分子筛选;药效平台负责体内验证和药效评价;PK/PD平台帮助理解暴露量、药效关系和给药策略;病理和分子检测平台则提供组织层面和机制层面的证据。

对于客户来说，这种协同的价值有三个：第一，减少跨供应商沟通成本;第二，提高方案设计的一致性和数据解释的完整性;第三，更快形成支持研发决策的证据链。

我们希望提供的不是一个孤立实验，而是从“分子—模型—体内药效—机制验证—研发决策”的一体化服务闭环。

Q11：您如何理解“药效数据决定研发决策”?平台如何从实验执行升级为研发决策伙伴，为客户创造更高价值?

于婧博士：我非常认同“药效数据决定研发决策”这句话。因为在创新药研发中，体内药效数据往往决定一个候选分子是否继续推进、是否调整结构、是否改变适应症、是否优化剂量、是否进入更高成本的研究阶段。但我认为，高质量药效数据至少要满足三个标准：

第一，模型和体系本身可靠。实验设计合理，过程可控，记录完整，结果可追溯。

第二，数据具有解释力。不仅知道药物有没有效果，还要尽可能回答为什么有效、在哪些条件下有效、是否与机制一致。

第三，数据能够支持下一步决策。比如是否推进候选分子?是否增加剂量组?是否更换模型?是否增加PK/PD或机制终点?是否考虑联合用药?

因此，药效平台不能只停留在“客户给方案、我们做实验”的执行层面，而要更早参与到研发问题定义中。我们需要帮助客户判断：这个模型是否合适?终点是否足够?风险在哪里?结果出来后如何解释?下一步怎么走?

如果说过去药效CRO更多是“实验执行者”，那么我们希望赛业生物药效平台成为客户的研发决策伙伴。我们的目标不是简单完成实验，而是帮助客户降低研发不确定性，提高关键决策的质量。

Q12：面向国内外创新药企、Biotech及科研机构，您最想传递的核心信息是什么?对未来合作有怎样的展望?

于婧博士：赛业生物不只是一家提供动物模型或临床前实验服务的公司，而是在打造面向创新药研发的一体化服务平台。尤其是在抗体及抗体相关药物领域，我们希望客户想到的不只是“某一个模型”或“某一个实验”，而是一套能够贯穿研发关键环节的服务体系。无论客户处于靶点验证、抗体发现、候选分子筛选，还是体内药效评价、PK/PD研究、病理分析和机制验证阶段，赛业生物都希望能够提供相匹配的技术支持和整体解决方案。

所以，我们对自身的定位不是单点服务供应商，而是客户创新药研发过程中的长期合作伙伴。与客户的合作，不只是一个个独立项目的委托关系，而是能够更早期、更深入地参与到客户的研发过程中。

比如，在靶点验证阶段，我们可以与客户共同讨论模型选择和验证策略;在候选分子筛选阶段，我们可以帮助设计更合理的体内评价路径;在关键项目推进阶段，我们可以整合药效、PK/PD、病理和机制检测等多维证据，帮助客户形成更完整的研发判断。

如果用一句话总结我们的期待：我们希望依托赛业生物一体化平台能力、专业判断和稳定交付，帮助客户把真正有潜力的创新药项目更高效、更稳健地推向下一阶段。

结语

从依托自有基因编辑与各类人源化模型，到搭建覆盖方案设计、体内药效试验、多维度检测、数据解读的一站式服务;从前沿复杂生物药、小核酸、细胞基因药物的专项评价能力，到贯穿项目全周期的标准化质控与风险复盘体系——赛业生物体内药效平台正凭借“模型积淀+专业技术+全链协同”的硬核实力，为国内外创新药企、Biotech及科研院所提供可靠的临床前药效解决方案。

正如本次专访于婧博士所传递的发展理念：从实验执行者转变为客户的研发决策伙伴。这既是体内药效平台深耕临床前药效服务的发展方向，也是赛业生物依托全产业链优势助力国内创新药研发提速的务实初心。

人物简介

于婧 博士

赛业生物药效研究部高级科学家

上海理工大学博士，专注于免疫重建、肿瘤模型、代谢性疾病、自身免疫性疾病等动物模型的研发，在药效验证方面具有多年丰富的经验。

关于赛业生物

赛业生物自2006年成立，是一家以卓越的模型和服务助力新药研发的创新型CRO企业、国家高新技术企业、国家专精特新“小巨人”企业。公司依托自主基因编辑技术与先进的疾病模型平台，聚焦肿瘤、代谢性疾病、自身免疫疾病、眼科疾病、神经系统疾病等关键领域，提供涵盖模型构建、体内外药理药效评估、机制研究等在内的全流程临床前CRO服务。

赛业生物持续拓展产品线，在抗体药物发现方向，公司构建了以HUGO-Ab®全人源抗体小鼠为特色的抗体药物研发平台。自主开发的HUGO-Ab®全人源抗体小鼠可高效生成高亲和力的人源化单抗、共同轻链抗体及纳米抗体候选分子;HUGO-GT®全基因组人源化小鼠支持更精准的人源药靶验证与功能研究，进一步推动生物药研发的临床转化效率。

赛业生物现有员工超1000人，运营面积逾4万平方米，构建了覆盖全球的服务网络与项目交付体系。未来，公司将持续以“数据+模型”双轮驱动，助力全球药企在新药研发道路上提速前行、突破创新。