FDA已批准了第一批治疗快速老化疾病的药物

时间：2022-02-01 13:52:04 来源：

美国食品和药物管理局批准了一种治疗，可以给予少数遗传疾病的儿童，导致过早老化更多的时间。

患有这种疾病的儿童，被称为Hutchinson-Gilford Progeria综合征，或普鲁杰里亚短暂，经常死于心力衰竭，心脏病发作或中风作为青少年。在达到15岁之前，大多数有疾病的孩子死亡。FDA宣布11月20日，新批准的药物称为ZOKINVY，是众所周置的普利亚岛和某些相关综合征的唯一批准治疗。

在接受药物的62名儿童的临床试验中，Zokinvy在治疗前三年的平均寿命增加了寿命约3个月，与另一个81名没有从收集其健康数据的单独研究中服用药物。继曾继续接受Zokinvy的儿童长达11年，表明，平均而言，儿童的生活跨度将延长约2.5亿。

“这不是治愈的，”波士顿儿童医院的儿科关键护理医生Monica Kleinman注意到临床试验。“我们希望通过减缓疾病的节奏，”我们希望延伸寿命，“但是，她说，这种药物并没有给孩子一个正常的生活长度。

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世界上估计有350至400个孩子遍布普洛克里亚。对于这些孩子，他们的遗传密码中的一个突变占他们的健康（SN：2/7/13).该突变干扰了负责制备蛋白质Lamina的基因，这有助于将细胞的细胞核保持在一起。具有普罗粒的儿童最终含有较多称为Progerin的缺陷蛋白质，类似于Lamin A，但额外的件。Kleinman说，该蛋白质粘在细胞的膜中，不能再循环新鲜蛋白质，导致细胞过早成年和使血管和结缔组织僵硬。

每个人都会制作一些progerin，身体变得更加老，Kleinman解释说，但“普利克里亚的孩子们赚了大量。”孩子们通常在出生时看起来正常，但开始在他们生命的前两年中表现出疾病的迹象。在他们的生活中，这些孩子经历了头发和身体脂肪的丧失，关节僵硬，心血管疾病等加速老化的症状。

Zokinvy由Calif帕洛阿尔托的Eiger Biopharmaceuticals制成，阻止了一些普鲁杰林生产，降低了在儿童细胞中积累的金额。但是，作为胶囊的口腔药物并没有完全阻止生产，以及患者可以获得的量受药物副作用的限制，包括呕吐，腹泻和疲劳。

该药物是“基础研究的权力证明”，MD中的国家癌症研究所的细胞生物学家汤姆Misteli说，MD，他不参与该药物的工作。他说，Zokinvy在几十年上建造了几十年的蛋白质的许多方面的研究，包括形成progerin的“看似结构化学改性”。

“没有人研究这种蛋白质或修饰可以预期它成为药物目标，”Misteli增加了。但一旦确定了疾病引发基因，研究人员在包括Zokinvy作为潜在治疗的药物中归零。

Misteli说，随着新的药物批准，重点是将额外的药物或治疗剂与Zokinvy相结合地测试。这可能有助于进一步延长普罗格里亚儿童的生命。研究人员还在研究基因治疗方法，目的是固定导致衰弱疾病的突变。

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