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第三款RNAi药物今日获欧盟批准

Alnylam Pharmaceuticals今日宣布其RNAi疗法Oxlumo(lumasiran)已获得欧盟批准上市,治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。这也是获批的第三款RNAi疗法。

PH1是一种罕见的遗传性肝脏疾病,患者由于编码人体丙氨酸-乙醛酸氨基转移酶(AGT)的基因出现突变,导致AGT的缺失。这会造成患者体内产生过量的草酸盐,累积于肾脏不能及时排出。严重PH1患者在身体多个部位出现草酸盐沉积,损害肾脏及相关器官,往往需要进行肝脏和肾脏移植。

Lumasiran是一种皮下注射的RNAi疗法,它靶向编码肝脏中乙醇酸氧化酶(glycolate oxidase,GO)的HAO1基因的mRNA。通过降低GO的表达来降低肝脏草酸盐的产生。这款RNAi疗法使用了Alnylam公司的增强稳定化学(Enhanced Stabilization Chemistry)-GalNAc递送技术平台。这一技术平台不但提高了RNAi疗法的稳定性,而且促进疗法向肝脏的靶向递送。它向美国FDA递交的新药申请已经获得优先审评资格,预计不晚于今年12月3日获得答复。

▲图片来源:Alnylam公司官网

Alnylam公司在今年6月公布了lumasiran的关键性3期临床试验数据,在ILLUMINATE-A临床试验中,39名PH1患者接受了lumasiran或安慰剂的治疗。在接受治疗后3-6个月期间,lumasiran组平均尿草酸水平与基线相比降低65.4%,与安慰剂组相比平均下降53.5%。在lumasiran组,超过半数的患者尿草酸水平恢复正常,84%的患者尿草酸水平接近正常,而安慰剂组这一数值为0%。

参考资料:

[1] Alnylam Receives Approval for OXLUMO™ (lumasiran) in the European Union for the Treatment of Primary Hyperoxaluria Type 1 in All Age Groups, Retrieved November 19, 2020, from https://investors.alnylam.com/press-release?id=25261

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