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“first-in-class“疗法获FDA优先审评资格 治疗致命A型MoCD

BridgeBio Pharma和其子公司Origin Biosciences宣布,美国FDA已经接受了为fosdenopterin(原名BBP-870/ORGN001)递交的新药申请(NDA)并授予其优先审评资格。Fosdenopterin是一种环吡喃单磷酸(cyclic pyranopterin monophosphate,cPMP)底物替代疗法,用于治疗A型钼辅因子缺乏症(MoCD)患者。这是BridgeBio公司首个被FDA接受的NDA。

A型MoCD是一种由于钼辅因子(MoCo)合成中断引起的常染色体隐性遗传,超极罕见的先天性代谢缺陷。MoCo对防止亚硫酸盐的神经毒性代谢物s-硫代半胱氨酸(s-sulfocystei)的积累至关重要。A型MoCD患者常为严重脑病和顽固性癫痫发作的婴儿。疾病进展迅速,婴儿死亡率高。那些存活超过最初几个月的患者出现大幅度发育迟缓,并遭受不可逆神经损伤。

Fosdenopterin是一款“first-in-class”cPMP氢溴酸盐二水合物,它可以替代cPMP并允许MoCo的合成步骤继续进行,在激活MoCo依赖性酶的同时消除亚硫酸盐。Fosdenopterin已经被FDA授予突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定,如果获得批准,BridgeBio可能有资格获得优先审评券。

图片来源:PubChem

参考资料:

[1] BridgeBio Pharma and Affiliate Origin Biosciences Announces FDA Acceptance of its New Drug Application for Fosdenopterin for the Treatment of MoCD Type A. Retrieved September 29, 2020, from https://www.globenewswire.com/news-release/2020/09/29/2100490/0/en/BridgeBio-Pharma-and-Affiliate-Origin-Biosciences-Announces-FDA-Acceptance-of-its-New-Drug-Application-for-Fosdenopterin-for-the-Treatment-of-MoCD-Type-A.html

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